Walcząc ze szpiczakiem

Każdy kolejny lek to nadzieja na dłuższe życie chorych na szpiczaka plazmocytowego. Niestety nowe terapie w Polsce wciąż są niedostępne.

Szpiczak plazmocytowy nie zawsze był chorobą przewlekłą, kiedyś chorzy żyli z nim średnio trzy lata. Dziś dzięki postępowi medycyny średnia życia pacjentów ze szpiczakiem wzrosła do sześciu–siedmiu lat, a w niektórych przypadkach nawet dłużej. W ciągu ostatnich paru lat pojawiło się kilka nowych terapii, które znacząco zwiększają szansę na dłuższe przeżycie chorych do kilkunastu lat w dobrej jakości. Niestety żadna z nich nie jest dostępna dla polskich pacjentów.

Szpiczak plazmocytowy jest chorobą niejednorodną. U każdego chorego jest to trochę inne schorzenie i lekarze muszą podchodzić do pacjenta bardzo indywidualnie. Dlatego powinni mieć możliwość zastosowania najodpowiedniejszej z sześciu nowo zarejestrowanych terapii w nawrotowym i opornym na dotychczasowe leczenie szpiczaku.

– Jest to choroba przewlekła, nieuleczalna. Choroba, przy której trzeba cały czas stosować którąś z dostępnych terapii. Jednak wcześniej czy później każda z nich przestaje działać. Tych pacjentów z chorobą oporną na leczenie jest nie więcej niż 500.Dla nich brak dostępu do skutecznych terapii to wyrok. Jeszcze 10 lat temu tacy pacjenci umierali. Jednak wprowadzono trzy nowoczesne leki i wtedy udało się przedłużyć średnie przeżycie pacjentów o połowę – z trzech do sześciu lat. To cały czas są leki, które zabezpieczają I i II linię leczenia. Kiedy przestają działać, to nie mamy chorym zbyt wiele do zaoferowania. Praktycznie nie ma III linii leczenia w Polsce. Często wracamy do starszych chemioterapii sprzed 10 lat – mówi dr Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii UM w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Wiele cegiełek

Można powiedzieć, iż życie chorego składa się z cegiełek. Każda cegiełka to inny lek. Ta cegiełka przedłuża życie. Jednak każdy lek przestaje w końcu działać, więc podaje się następny i znowu przedłuża życie, potem kolejny itd. Im więcej dostępnych leków, tym dłuższe życie chorego. Skuteczność terapii w kolejnych liniach jest zwykle krótsza. Jednak jest to bardzo indywidualne u każdego chorego.

W UE jest już sześć zarejestrowanych leków, które nie są dostępne w Polsce: pomalidomid, karfilzomib, iksazomib, panobinostat, daratumumab i elotuzumab. Dr Dytfeld uważa, że każdy z nich powinien być refundowany, żeby lekarz mógł optymalnie dobrać terapię dla chorego, ponieważ u jednego będzie lepiej działał jeden lek, u drugiego inny. Mało tego, dla jednych korzystne będzie podanie leków dożylnych, dla innych optymalne leków doustnych.

Droga podania wbrew pozorom jest kluczowa dla niektórych chorych. Jak tłumaczy nam Roman Sadżuga, prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka, dla starszych, bardzo schorowanych pacjentów dojazd do odpowiedniej placówki, która poda lek, jest bardzo uciążliwy.

– Ciężko chorzy ludzie nie tylko muszą dojechać, czasami pokonując wiele kilometrów, lecz dochodzi do tego jeszcze cała procedura podania leku, która zajmuje wiele godzin. Dla niektórych jest to naprawdę bardzo obciążające. Leki doustne gwarantują takim chorym dużo lepszą jakość życia – mówi prezes Sadżuga.

Dodaje, że Stowarzyszenie rozmawia zarówno z decydentami, jak i producentami leków, żeby chorzy mieli możliwość skorzystania ze skutecznych terapii, które są dostępne nie tylko dla pacjentów w bogatych i zamożnych krajach europejskich, lecz również w krajach o zbliżonej zamożności do Polski (Czechy, Słowacja)

Patologiczne złamania i niewydolność nerek

Jak tłumaczy prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, na szpiczaka plazmocytowego, którego leczenie trzeba rozpocząć zaraz po rozpoznaniu, zapada ok. 1,8 tys. osób rocznie. Oprócz szpiczaka plazmocytowego jest też trochę chorób pokrewnych, np. pierwotna ameloidoza. Z drugiej strony są też stany przedszpiczakowe takie jak gammapatia monoklonalna i szpiczak tlący.

 – Zwykle lekarze wykrywają szpiczaka plazmocytowego wówczas, kiedy pojawią się u chorego jego objawy lub przypadkiem, przy okazji wykonywania badań diagnostycznych z zupełnie innych powodów. Trzy badania, które pomagają wykryć szpiczaka, to morfologia, OB i badanie ogólne moczu. Wyniki mogą pokazywać niedokrwistość, trzycyfrowe, podwyższone OB. Może się pojawić też białko w moczu. Te nieprawidłowości nie muszą koniecznie wskazywać na szpiczaka, ale wykrycie którejkolwiek z nich powinno skłonić do dalszej diagnostyki w tym kierunku – zaznacza prof. Jędrzejczak.

Najczęstsze objawy szpiczaka plazmocytowego to ból w krzyżu i inne bóle kostne. Mogą to być też zaburzenia świadomości z powodu hiperkalcemii albo zespołu nadlepkości powodowanego przez bardzo dużą ilość białka we krwi. Jeśli wcześniej nie wykryto białkomoczu, to objawem może być też krańcowa niewydolność nerek, którą powoduje odmiana szpiczaka zwana chorobą łańcuchów lekkich. Czasem pojawia się patologiczne złamanie, którego przyczyną jest tzw. ognisko osteolityczne, czyli fragment kości zniszczony przez komórki nowotworowe.

Jak wyjaśnia prof. Jędrzejczak, chorzy na szpiczaka dzielą się na dwie grupy pod względem standardów leczenia – tych, których leczymy z wykorzystaniem przeszczepienia komórek krwiotwórczych, i tych, których nie można leczyć w ten sposób.

Pacjenci, u których można wykonać przeszczepienie szpiku, mają leczenie oparte na początku na bortezomibie. Choć generalnie w leczeniu szpiczaka najlepsze są skojarzenia trójlekowe, czyli trzech leków o różnych mechanizmach działania. Bortezomib jest więc kojarzony z encortonem albo deksametazonem, czyli jednym ze steroidów, oraz albo z cyklofosfamidem lub talidomidem.

– Takie leczenie powinno doprowadzić przynajmniej do częściowej remisji. Potem następuje mobilizacja komórek krwiotwórczych do przeszczepienia i przeszczepienie. Jeśli w trakcie tego leczenia rozwinie się neurotoksyczność jako skutek uboczny bortezomibu lub talidomidu, to jest to wskazanie do przejścia na leczenie lenalidomidem. Ten lek zaczyna się też stosować wówczas, kiedy wspomniana wcześniej terapia nie przynosi efektów. Dalej znowu mamy przeszczepienie i po nim stosuje się leki podtrzymujące remisję. Jeśli nie uzyska się remisji, to wykonuje się drugie przeszczepienie, tzw. przeszczepienie tandemowe. Potem można stosować talidomid lub bortezomib, jako leczenie podtrzymujące remisję. Jednak prędzej czy później nastąpi nawrót. Powinno się wtedy zastosować kolejne nowe leki. Niestety w Polsce praktycznie nie ma do nich dostępu, chorym nie mamy nic do zaoferowania – mówi prof. Jędrzejczak.

W Polsce sytuacja chorych na opornego na leczenie szpiczaka plazmocytowego jest obecnie bardzo trudna, wielu z nich mogłoby skorzystać z nowych leków, które są mniej toksyczne, mogą znacznie wydłużyć życie pacjentów w dobrej jego jakości. Najdłużej, bo od około czterech lat, jako jedyny na zaawansowanym etapie administracyjnym umożliwiającym szybką refundację, czeka pomalidomid, lek podawany w formie doustnej, dzięki czemu chorzy mogą przyjmować go sami w domu i prowadzić w miarę normalne życie.